dimanche 10 avril 2016

Defitelio (défibrotide sodium)

La FDA approuve Defitelio (défibrotide sodium) pour Maladie veino-occlusive hépatique Après souches hématopoïétiques-Cell Transplantation
30 mars 2016 - approuvé La Food and Drug Administration des États-Unis aujourd'hui Defitelio (défibrotide sodium) pour traiter les adultes et les enfants qui développent hépatique maladie veino-occlusive (VOD) avec des reins ou des poumons anomalies supplémentaires après avoir reçu une greffe de cellules souches du sang ou transplantation de moelle osseuse appelée sur les cellules souches hématopoïétiques (HSCT). Ceci est la première thérapie approuvée par la FDA pour le traitement de graves VOD hépatique, une condition rare du foie et de la vie en danger.
HSCT est une intervention pratiquée chez certains patients pour traiter certains cancers du sang ou de moelle osseuse. Immédiatement avant une procédure HSCT, un patient reçoit une chimiothérapie. Hépatique VOD peut se produire chez les patients qui reçoivent une chimiothérapie et HSCT. Hépatique VOD est une condition dans laquelle une partie des veines dans le foie se bouchent, provoquant un gonflement et une diminution du débit sanguin dans le foie, ce qui peut entraîner des dommages au foie. Dans la forme la plus grave de foie VOD, le patient peut également développer une insuffisance des reins et des poumons. Moins de 2 pour cent des patients développent VOD hépatique sévère après HSCT, mais autant que 80 pour cent des patients qui développent sévère VOD hépatique ne survivent pas.
"L'approbation de Defitelio répond à un besoin important dans le milieu de la transplantation pour traiter cette complication rare mais souvent fatale chez les patients qui reçoivent une chimiothérapie et HSCT», a déclaré Richard Pazdur, MD, directeur du Bureau de l'hématologie et d'oncologie Produits dans le Centre de la FDA pour évaluation des médicaments et de la recherche.
L'efficacité de Defitelio a été étudiée chez 528 patients traités dans trois études: deux essais cliniques prospectifs et une étude d'accès élargi. Les patients inscrits dans les trois études ont eu un diagnostic de foie VOD avec foie ou des reins anomalies après HSCT. Les études ont mesuré le pourcentage de patients qui étaient encore en vie 100 jours après HSCT (survie globale). Dans les trois études, 38 à 45 pour cent des patients traités par Defitelio étaient vivants 100 jours après HSCT. Sur la base des rapports publiés et des analyses de données au niveau des patients, les taux de survie attendus 100 jours après HSCT seraient de 21 à 31 pour cent pour les patients avec VOD hépatique sévère qui ont reçu seulement des soins de soutien ou d'interventions autres que Defitelio.
Les effets secondaires les plus courants de Defitelio comprennent anormalement basse pression sanguine (hypotension), la diarrhée, des vomissements, des nausées et des saignements de nez (épistaxis). Les effets secondaires potentiels graves du Defitelio qui ont été identifiés comprennent le saignement (hémorragie) et des réactions allergiques. Defitelio ne doit pas être utilisé chez les patients qui ont des complications hémorragiques ou qui prennent des anticoagulants ou d'autres médicaments qui réduisent la capacité du corps à former des caillots.
La FDA a accordé le statut de revue prioritaire de l'application Defitelio, ce qui facilite et accélère le développement et l'examen de certains médicaments à la lumière de leur potentiel au profit des patients atteints de maladies graves ou mortelles. Defitelio a également reçu la désignation de médicament orphelin, qui fournit des incitations telles que les crédits d'impôt, les dispenses de frais d'utilisation et l'admissibilité à l'exclusivité pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares.
Defitelio est commercialisé par Jazz Pharmaceuticals basée à Palo Alto, en Californie.