Les ingénieurs biomédicaux de l'Université Duke ont réussi à réduire le taux de cholestérol sanguin chez les souris grâce à une nouvelle approche de la technologie de réduction du gène.
Plus précisément, les ingénieurs ont utilisé un nouveau système de livraison de CRISPR / Cas9 dans les corps des souris. La nouvelle méthode a abouti à des niveaux réduits de cholestérol dans le sang chez les souris avec le gène responsable rendu silencieux pour la durée de six mois - et ce n'est qu'après un seul traitement.
De plus, grâce à la nouvelle approche, les ingénieurs biomédicaux ont également pu observer comment les systèmes immunitaires des organismes vivants réagissent lorsque CRISPR / Cas9 a été ajouté aux corps.
Qu'est-ce que CRISPR / Cas9?
L'édition du génome est la capacité de différentes technologies scientifiques regroupées pour modifier l'ADN d'un organisme vivant. Ces technologies ont travaillé ensemble pour ajouter, enlever, modifier les matériaux génétiques à certains endroits dans le génome.
L'édition de génomes offre un espoir de traitement pour des maladies par ailleurs irréversibles.
Une approche de l'édition du génome qui a été développée est le CRISPR / Cas9. Le terme signifie «répétitions palindromiques courtes régulièrement regroupées et intercalées et protéine 9 associée à CRISPR».
CRISPR / Cas9 a été dérivé de bactéries du système d'édition du génome naturelles. Les bactéries bloquent des fragments d'ADN provenant de virus et les utilisent dans leur propre création de segments d'ADN ou dans les réseaux CRISPR.
Ces réseaux permettent aux bactéries de reconnaître les virus ou des variantes similaires des virus. Au moment où ces virus attaquent à nouveau, les bactéries vont produire des segments d'ARN à partir des réseaux pour riposter contre les virus. La bactérie utilisera alors le Cas9 ou une enzyme similaire pour arrêter l'ADN, ce qui désactivera les virus.
Niveaux réduits de cholestérol sanguin chez la souris
Les ingénieurs biomédicaux de l'Université de Duke, dirigée par Charles Gersbach, ont mis au point une technique pour assembler et livrer avec succès le système de silençage génique CRISPR / Cas9 à des souris.
Pour la technique, l'équipe a utilisé des vecteurs viraux adéno-associés pour délivrer des répresseurs à base de CRISPR / Cas-9 au foie de la souris. Les AAV sont de petits virus qui ont été conçus pour cibler divers tissus au cours d'essais cliniques impliquant une thérapie génique humaine.
Ledit système de délivrance a invalidé Pcsk9, un gène responsable de la régulation du taux de cholestérol.
Plusieurs des médicaments développés pour aider le cholestérol élevé et les maladies cardiovasculaires fonctionnent en bloquant l'activité du gène Pcsk9.
La nouvelle approche utilisée par Gersbach et son équipe ne se contente pas de bloquer, mais empêche également le corps de fabriquer le Pcsk9.
Réponse du système immunitaire contre Cas9
Alors qu'ils délivrent le CRISPR / Cas-9 dans le foie de la souris, les scientifiques ont également observé qu'il existe une réponse immunitaire contre la protéine Cas9. Cela signifie que les cellules immunitaires s'infiltraient dans le foie au moment où il a pris conscience de la libération de Cas9.
La réaction donne aux scientifiques un aperçu significatif sur la façon dont le système immunitaire répondra à la thérapie de la technologie du gène Cas9. Le fait que le système immunitaire reconnaisse Cas9 comme une menace est particulièrement important, et il combat l'enzyme en conséquence.