La base du traitement est le remplacement des facteurs de coagulation du sang. Concentrés de facteurs de coagulation peuvent être purifiés à partir de sang de donneur humain ou rendus dans le laboratoire en utilisant des méthodes qui ne utilisent pas le sang du donneur. Ce type de thérapie est connu comme la thérapie de remplacement. La thérapie de remplacement de facteur de coagulation est effectuée en perfusant le facteur de coagulation concentrée dans une veine, un peu comme une transfusion sanguine. Ce type de thérapie peut être administré à la maison avec l'instruction et une formation adéquate.
En fonction de la gravité de l'affection, la thérapie de remplacement peut être effectué sur une base ponctuelle (appelée thérapie de la demande) ou sur une base régulière pour prévenir les épisodes de saignement (appelés thérapie prophylactique).
Les personnes qui ont des cas bénins de l'hémophilie A sont parfois traités avec le médicament de la desmopressine, également connue sous le nom DDAVP. Ce médicament stimule la libération de plus de facteur de coagulation par le corps. Il est administré soit lentement par voie intraveineuse (IV) ou de temps en temps, sous forme de pulvérisation nasale.
Les analgésiques peuvent être prescrits pour soulager les symptômes, mais des analgésiques autres que l'aspirine ou des médicaments anti-inflammatoires non-stéroïdiens (tels que le naproxène, l'ibuprofène) doivent être utilisés, car ces types de médicaments inhibent en outre la capacité du sang à coaguler. L'acétaminophène (Tylenol et d'autres) sont souvent utilisés pour le soulagement de la douleur.
Inhibiteurs
Une complication majeure de traitement est la mise au point de ce qu'on appelle les inhibiteurs de facteurs de coagulation. Les inhibiteurs (anticorps) sont produites, car le corps voit l'concentrés de facteurs utilisés pour traiter les patients à réduire ou à prévenir les saignements, comme étrangers et déclenche une réponse immunitaire chez le patient pour détruire les substances étrangères (facteur VIII ou le facteur IX).
Inhibiteurs du facteur VIII sont les plus communs et surviennent chez environ un tiers des personnes atteintes d'hémophilie A sévère et environ 1 sur 50 personnes atteintes d'hémophilie légère ou modérée A. Ils développent généralement dans l'enfance chez ceux atteints d'hémophilie A sévère et plus tard dans la vie dans les cas légers. Inhibiteurs de détruire à la fois le facteur VIII de remplacement ainsi que les concentrés de facteur VIII quelconque qui est présent dans le corps. Ce est une complication grave de traitement parce que les concentrés de facteur ne sont plus efficaces dans le traitement de la maladie. L'action des inhibiteurs de détruire concentrés de facteur VIII montre différents degrés de gravité entre les individus et peut même varier au fil du temps chez le même individu.
Dans environ deux tiers des cas, les inhibiteurs disparaissent spontanément ou avec un traitement connu en tant que thérapie de tolérance immunitaire (ITT) ou l'induction de tolérance immunitaire (ITI). En cas d'hémophilie A sévère avec la persistance d'inhibiteurs, d'autres concentrés de facteurs, tels que la prothrombine activé concentré de complexe ou le facteur VII a recombinant, sont administrés pour tenter d'aider à contrôler les saignements.
L'apparition d'inhibiteurs du facteur IX est beaucoup moins fréquente et se produit dans environ 1% des personnes atteintes d'hémophilie B. Cependant, ceux-ci peuvent provoquer une réaction allergique très grave lorsque des concentrés de facteur IX sont donnés. Thérapie de tolérance immunitaire pour éliminer les inhibiteurs est moins de succès que d'hémophilie A.