La colite ulcéreuse est une maladie inflammatoire de longue durée du gros intestin (côlon) et du rectum. Il n'existe pas de traitement efficace qui fonctionne dans tous les cas de colite ulcéreuse. Dans une étude récente, tofacitinib (CP-690550), un inhibiteur de kinases Janus sélectif a été évalué pour son efficacité contre la colite ulcéreuse. En bloquant les kinases Janus, le médicament inhibe le processus inflammatoire de la colite ulcéreuse.
Cette étude multicentrique, de phase 2 des essais cliniques a été menée sur 194 patients ≥ 18 ans avec un diagnostic de colite ulcéreuse depuis au moins 3 mois. Plus de 8 semaines, les patients atteints de colite ulcéreuse active ont été traités avec deux fois par jour 0,5 mg à 15 mg de tofacitinib ou placebo. Le principal résultat a été une réduction de l'activité de la colite ulcéreuse et des saignements rectaux selon le score Mayo, qui mesure la gravité de la maladie sur une échelle de 0-12. Les patients ont continué à recevoir la mésalamine par voie orale ou de prednisone par jour. La coloscopie a été réalisée à 0 et 8 semaines points dans le temps.
Les résultats de l'étude ont montré que, après 8 semaines, l'activité de la colite ulcéreuse a diminué de 32%, 48%, 61%, et 78% chez les patients traités avec 0,5 mg, 3 mg, 10 mg et 15 mg tofacitinib, respectivement. Une diminution de 42% de l'activité de la colite ulcéreuse a également été observée chez les patients traités par placebo. D'autre part, la rémission clinique a été observée chez 13%, 33%, 48%, et 41% des patients recevant 0,5 mg, 3 mg, 10 mg et 15 mg tofacitinib, respectivement, tandis que 10% des patients placebo-traitement ont montré une rémission clinique .Les effets indésirables graves fréquents de tofacinitib compte la grippe et la rhinopharyngite. D'autres effets secondaires étaient une diminution du nombre de neutrophiles (un type de globule blanc) et l'augmentation des taux de LDL-cholestérol.
En conclusion, les patients atteints de rectocolite hémorragique modérée ou grave actif traités avec des doses élevées tofacitinib eu une réponse clinique et la rémission clinique plus souvent que ceux recevant le placebo. Le rôle de tofacitinib en traitement d'entretien n'a pas été établi. Les grandes études sont nécessaires pour établir les avantages et les effets néfastes de tofacitinib dans la colite ulcéreuse active