Ferriprox (défériprone), un médicament oral a été approuvé pour le traitement des patients de thalassémie avec excès de fer due à des transfusions sanguines. Thalassémie, une maladie génétique du sang qui provoque l'anémie, nécessite le patient affecté d'avoir des transfusions sanguines fréquentes. Cela conduit à une condition appelée souvent fatale surcharge grave, de fer. L'excès de fer peut avoir un certain nombre d'effets délétères sur le corps. Le risque de développer une maladie du foie, le diabète, l'arthrite, une insuffisance cardiaque, ou un rythme cardiaque anormal est plus élevé chez les patients présentant une surcharge en fer.
Surcharge en fer transfusionnelle est habituellement traitée avec la thérapie de chélation. La thérapie de chélation utilise des agents chimiques qui peuvent éliminer les métaux lourds de l'organisme. La modalité ne fonctionne pas pour tous les patients. Ferriprox a été approuvé pour une utilisation lorsque la thérapie de chélation est insuffisante. Les données de 12 études cliniques dans 236 patients ont été analysées. Les patients participant à l'étude ne ont pas répondu à la thérapie de chélation du fer précédente. La défériprone a été trouvé pour amener une diminution de 20% de la ferritine sérique, une protéine qui stocke le fer dans le corps pour une utilisation ultérieure. Le médicament a été trouvé pour réduire avec succès le taux de ferritine dans la moitié des patients de l'étude La Food and Drug Administration américaine (FDA), a énuméré les effets secondaires suivants de Ferriprox:.
• Nausées
• Vomissements
• abdominale et des douleurs articulaires
• décoloration de l'urine ( chromaturie)
• Une diminution du nombre de globules blancs (neutropénie)
• Une augmentation du niveau d'une enzyme du foie qui peut être le signe d'un tissu ou des dommages au foie des montants dangereuses 2% des patients traités par Ferriprox a développé une vie sérieuse et potentiellement état -threatening appelé agranulocytose. Le nombre de granulocytes (un type de globule blanc qui combat l'infection) tombe dangereusement agranulocytose. D'autres utilisations de la drogue sont sondés en. ApoPharma, la compagnie derrière Ferriprox, se est engagé à étudier l'effet de la drogue chez les patients atteints de drépanocytose qui ont surcharge en fer transfusionnelle