Le médicament orphelin dichloroacétate (DCA) s’est avéré efficace contre le cancer du cerveau agressif dans une petite étude canadienne. Les médicaments orphelins sont destinés à traiter des conditions médicales rares. DCA est maintenant utilisée pour traiter un trouble de l'enzyme rare chez les enfants, mais les chercheurs ont trouvé utile dans une tumeur au cerveau aussi.
L'étude publiée dans le numéro en ligne de mercredi de la revue Science Translational Medicine a montré tumeurs ont répondu à DCA en changeant leur métabolisme. Parce DCA a une façon unique de tuer les cellules cancéreuses, les nouveaux résultats représentent le progrès dans un nouveau domaine de recherche sur le cancer qui peut retarder la croissance des tumeurs sans endommager les cellules saines. "Les tumeurs solides, y compris le cerveau primaire glioblastome du cancer multiforme agressif, développer une résistance à la mort cellulaire, en partie en raison d'un passage de mitochondrial phosphorylation oxydative de la glycolyse cytoplasmique. Ce remodelage métabolique est accompagné d'hyperpolarisation mitochondriale. Nous avons vérifié si le petit-molécule et dichloroacétate de médicament orphelin (DCA) peuvent inverser cette métabolique spécifique au cancer et remodelage mitochondrial dans le glioblastome ", écrit D. Evangelos Michelakis de l'Université de l'Alberta et ses collègues. glioblastomes fraîchement isolées de 49 patients ont montré hyperpolarisation mitochondrial, qui a été rapidement inversée par la DCA. Dans une expérience séparée avec cinq patients qui avaient glioblastome, ils prospective de base garanti et le tissu de série de la tumeur, ont développé des lignées de cellules de glioblastome et souches de glioblastome putative cellulaires spécifiques au patient, et traitées chaque patient avec DCA orale jusqu'à 15 mois. Là aussi les chercheurs goûté au succès. Dans quatre des cinq patients atteints de glioblastome, il n'y avait pas encore la croissance du cancer du cerveau après le traitement initial. Des études de suivi sur des cellules prélevées de ces patients ont montré que le DCA a tué les cellules cancéreuses. Lésions nerveuses peut se produire à des doses plus élevées de DCA, mais les auteurs de l'étude suggèrent que à la dose utilisée dans l'étude, le médicament pourrait être en mesure d'endiguer la croissance de la tumeur sans effets secondaires graves. "Nous pouvons conclure que le DCA est probablement sans danger et peut-être cliniquement efficace chez certains patients," a déclaré le Dr Michelakis. "En raison de la petite taille de cette étude, nous ne pouvons pas faire plus de spéculations. Cependant, ces premières conclusions sont assez pour créer suffisamment d'enthousiasme et d'inspiration et un élan pour aller à la prochaine étape, qui implique des essais multicentriques. "Le financement de la recherche de l'Université de l'Alberta a été soulevée par une communauté concernée, à l'exception de ce qui pourrait être obtenu à partir d'organismes fédéraux et de l'université elle-même -. Les ompagnies pharmaceutiques n’étaient pas trop vives sur de nouvelles recherches sur DCA car c’était un médicament générique sans brevet surelle "Nous avons contesté le dogme que sans industrie, vous ne pouvez pas réellement tester des médicaments sur des êtres humains," a noté avec Michelakis satisfaction.