Quand un médecin prescrit un médicament pour une maladie qui n'a pas été approuvé pour, ceci est connu comme l'usage de drogues off-label. Partout dans le monde, l'utilisation hors AMM est une pratique courante et acceptée, en particulier dans certaines disciplines médicales. À certains moments, l'utilisation hors AMM représente une approche innovante et fraîche à une condition, tandis que dans d'autres cas, il reflète la qualité des soins et de nombreuses années d'usage coutumier. Dans la plupart des cas, la prescription hors AMM est parfaitement légal, mais il n'est pas toujours sans danger pour le patient.
Avant qu'un médicament est libéré, il passe par une longue série de tests et d'approbation. Le médicament est habituellement destiné à un état spécifique, et l'essai est conçu pour s'assurer que le médicament est efficace contre la maladie. Au cours de la période d'approbation, les meilleures doses et le mode de livraison sont également déterminés. A la fin de la période d'essai, l'organisme de réglementation comme la Food and Drug Administration (FDA) approuve ou rejette la demande de drogue.
Une fois approuvée, la société pharmaceutique peut commercialiser le médicament approuvé pour son utilisation, qui est aussi parfois appelé une «indication». Par exemple, une entreprise pharmaceutique peut développer un médicament qui est destiné à cibler la dépression. La publicité pour le médicament ne peut indiquer qu'il est efficace pour la dépression. Toutefois, les médecins peuvent découvrir que le médicament est également efficace pour traiter la douleur, dans ce cas, ils peuvent le prescrire hors AMM pour les patients qui pourraient bénéficier du type de soulagement de la douleur de la drogue offre.
L'usage de drogues off-label est particulièrement fréquente en pédiatrie, car de nombreux médicaments sont testés uniquement sur des adultes, et non sur les enfants. Traitement du cancer implique également beaucoup de l'utilisation hors AMM, puisque la plupart des médicaments du cancer sont formulés pour un type spécifique et le stade du cancer, mais ils peuvent être plus largement applicables. Vétérinaires également faire usage de drogues off-label, surtout quand ils ont affaire à des espèces exotiques.
Certains médicaments comme les opiacés sont fortement réglementés, et les médecins ne peuvent pas les prescrire pour l'utilisation hors AMM. La majorité des médicaments, cependant, sont tout à fait légal de prescrire hors AMM, parce que les organismes de réglementation ne sont généralement pas dire aux médecins comment, précisément, à exercer la médecine, bien que les autorités puissent intervenir dans les cas évidents d'abus. Progrès de la science médicale à un rythme tellement rapide qu'il peut être difficile pour les organismes de réglementation à suivre les innovations dans les produits pharmaceutiques et les compagnies pharmaceutiques nombreux préfèrent ne pas passer par la longue série de tests et d'approbation pour chaque utilisation potentielle d'un médicament. En conséquence, jusqu'à 60% des prescriptions peuvent être off-label.
Si un médecin vous prescrit un médicament en dehors des indications pour vous, n'ayez pas peur de poser des questions à ce sujet. Vous devriez vous sentir à l'aise poser des questions sur l'efficacité de l'utilisation off-label sera, et si des études ont été publiées sur l'utilisation de la drogue dans un contexte off-label. Assurez-vous de poser des questions sur les avantages et les risques de la drogue, et poser des questions sur les effets secondaires et les interactions médicamenteuses potentielles. Si vous êtes préoccupé par payer pour le médicament, vous pouvez savoir si votre compagnie d'assurance couvre l'usage de drogues off-label ou non, car certaines entreprises ne couvrira pas les prescriptions hors AMM.