Pendant la majeure partie de l'histoire de la science médicale, de nouveaux médicaments ont été découverts à travers un processus d'essai-erreur ou tout simplement à la chance pure. Comme la demande pour de nouveaux médicaments efficaces et plus a augmenté, une nouvelle méthode de développement d'un médicament appelé conception rationnelle de médicaments a commencé à remplacer les anciennes méthodes. Dans la conception rationnelle de médicaments, composés biologiquement actifs sont spécifiquement conçus ou choisis pour travailler avec une cible de médicament en particulier. Conception rationnelle de médicaments implique souvent l'utilisation de logiciels de conception moléculaire, que les chercheurs utilisent pour créer des modèles tridimensionnels de médicaments et leurs cibles biologiques. Pour cette raison, le processus est également connu comme la conception de médicaments assistée par ordinateur.
Une cible de drogue, ou une cible biologique, est généralement l'un des deux types. Le premier type est une molécule dans le corps humain qui cause la maladie quand il est défectueux en quelque sorte. La seconde est une molécule à partir d'un micro-organisme pathogène. Le développement de médicaments implique la découverte ou la conception de nouveaux composés chimiques qui interagissent avec ces objectifs d'une manière bénéfique, comme en interagissant avec le cholestérol pour le retirer du corps ou en interagissant avec un virus de causer sa mort.
Les anciennes méthodes de développement de nouveaux médicaments ont plusieurs défauts qui rendent la découverte de médicaments d'argent importantes. La méthode la plus simple et la plus rapide de développer un nouveau médicament est simplement de découvrir, grâce à la chance pure, qu'un certain composé biologiquement actif contre une cible thérapeutique intéressante. Peut-être le plus célèbre tel incident le fut la découverte de la pénicilline par Alexander Fleming en 1928. Le microbiologiste a découvert le premier antibiotique lorsque certaines cultures bactériennes qui il travaillait ont été contaminés par un champignon bactéricide. Bien sûr, ce type de découverte fortuite n'arrive pas très souvent, et la chance n'est pas quelque chose que les compagnies pharmaceutiques s'appuient sur le développement de nouveaux médicaments.
La méthode la plus couramment utilisée pour développer de nouveaux médicaments est un processus long, à grande échelle appelé dépistage de la bibliothèque combinatoire. Dans ce processus, un grand nombre de composés chimiques sont créés et ensuite criblées pour l'activité biologique. Si un composé donné montre des signes d'interagir avec une cible biologique, il reçoit davantage d'attention et pourrait être développé en un nouveau médicament. Ce processus peut prendre plusieurs années et d'énormes quantités d'argent, cependant, et même à la fin de la période de développement, le médicament pourrait ne pas être suffisamment efficace ou suffisamment sûr pour la consommation humaine.
La conception rationnelle de médicaments est un processus simplifié qui nécessite un examen attentif de la cible de la drogue ainsi que la drogue elle-même. Cette méthode de conception de médicaments utilise des équipements spéciaux pour examiner la structure tridimensionnelle d'une cible de médicament et ensuite trouver un composé qui peut interagir avec la cible. Conception rationnelle de médicaments nécessite donc une connaissance approfondie de la chimie ainsi que la biologie, parce que les interactions chimiques entre les médicaments et leurs cibles sont ce qui détermine si un médicament est biologiquement actif.
Les composés peuvent être placés pour tester de deux façons. La première concerne l'utilisation du dépistage de la bibliothèque combinatoire. Dans ce cas, cependant, le processus est simplifié parce que les chercheurs utilisant des méthodes de conception rationnelle de médicaments seront projetés à la bibliothèque pour les composés de la forme qui est assez spécifique pour interagir avec la cible de médicament d'intérêt. La deuxième méthode consiste à la conception même d'un composé qui peut interagir avec la cible. Cela exige un examen de la composition chimique du composé et la connaissance de ce que les groupes chimiques du composé pourrait avoir besoin afin d'être capable d'interagir avec la cible de la drogue.
Le premier médicament développé à l'aide d'un processus de conception rationnelle de médicaments est un médicament antiviral appelé Relenza . Ce médicament est conçu pour interagir avec une protéine neuraminidase de la grippe appelé. Sans cette protéine, le virus de la grippe ne peut pas infecter de nouvelles cellules, donc le traitement avec le médicament peut réduire la durée de la maladie. D'autres médicaments rationnellement conçus comprennent les médicaments anti-VIH tels que le ritonavir et l'indinavir, les deux qui interagissent avec des protéines virales appelés protéases.