La FDA approuve Besponsa - Le nouveau médicament de Pfizer pour une forme rare de leucémie lymphoblastique aiguë
La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a approuvé aujourd'hui Besponsa (inotuzumab ozogamicin) dans le traitement des adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë précurseur (ALL) à précocité ou réfractaire - une forme rare d'ALL.
Richard Pazdur, MD, directeur du Centre d'excellence en oncologie de la FDA et directeur intérimaire du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie du Centre de l'évaluation et de la recherche des médicaments de la FDA, a déclaré que chez les patients adultes atteints de cellules B qui ont échoué Répondre au traitement initial ou être retourné après un échec du traitement, les chances de survie sont faibles et l'espérance de vie est également faible. Ce nouveau traitement pourrait être un traitement ciblé qui pourrait bénéficier à ce groupe de patients.
Le nouveau médicament approuvé Besponsa se lie à la cellule B TOUT cellules cancéreuses qui possèdent un marqueur spécial appelé antigène CD22. Lors de la liaison, le médicament empêche les cellules cancéreuses de croître. Pour approbation, les autorités ont présenté des résultats de piste qui comprenaient 326 patients atteints de LLA à cellules B récidivantes ou réfractaires. Il s'agissait d'un essai randomisé où les patients étaient répartis au hasard en deux groupes: un groupe recevait Besponsa et l'autre recevait un autre régime de chimiothérapie.
Les patients inclus dans l'essai avaient tous reçu un ou deux traitements antérieurs. Les résultats ont été évalués en vérifiant le pourcentage de patients qui se sont rétablis totalement de leur maladie, comme en témoignent leur nombre de sang (rémission complète ou CR). Les résultats ont révélé que sur les 218 patients évalués, 35,8 pour cent qui ont reçu Besponsa ont subi une rémission complète pour une période médiane ou moyenne de 8 mois. Chez les patients du groupe de chimiothérapie alternative, les taux de rémission étaient de 17,4% pour une moyenne ou une moyenne de 4,9 mois. Cette différence était statistiquement et clinique assez significative pour justifier un traitement avec Besponsa dans ce petit groupe de patients atteints de ce cancer rare.
Lors de l'utilisation de Besponsa, les effets secondaires fréquemment rapportés incluent une diminution du nombre de plaquettes conduisant à une thrombocytopénie et à des tendances de saignement, de faibles taux de globules blancs (neutropénie, leucopénie), diminution du nombre de globules rouges, nausées, maux de tête, fatigue, fièvre, Les douleurs abdominales, les dommages au foie, etc., l'étiquette du médicament porterait également un avertissement en boîte concernant son potentiel pour causer des dommages au foie. L'avertissement indique également que le médicament pourrait provoquer un blocage des veines dans le foie ou la VOD ou un syndrome d'obstruction sinusoïdale qui pourrait poser problème. Besponsa après avoir reçu un certain type de transplantation de cellules souches pourrait entraîner des décès comme cela a été observé dans les essais de sécurité et cela se manifeste également dans l'avertissement de l'étiquette du médicament. Les femmes enceintes ou allaitantes ne doivent pas être recevues de Besponsa car elles peuvent nuire au fœtus en développement ou au bébé nouveau-né qui allaite.
Besponsa a reçu une désignation de médicament orphelin qui a aidé son développement et ses études et a également fourni les incitations des fabricants. Le statut des médicaments orphelins est en place pour aider au développement de médicaments contre les maladies rares. La FDA a accordé l'approbation de faire et commercialiser Besponsa à Pfizer Inc. le médicament a déjà été approuvé dans l'Union européenne plus tôt cette année.
Précauteur à cellules B ALL
Le précurseur de cellules B ALL est un cancer progressant rapidement de la moelle osseuse dans lequel les cellules de la moelle osseuse sont cancéreuses et font trop de lymphocytes à cellules B. Ces cellules sont une forme immature de globules blancs qui inondent la circulation sanguine élevant les dénombrements. Selon les estimations de l'Institut national du cancer, ALL affectera environ 5 970 personnes aux États-Unis cette année et tuera environ 1 440.
Certains des facteurs de risque communs pour l'ALL incluent l'exposition au rayonnement, la prédisposition génétique, le sexe masculin, etc. Les symptômes de la leucémie lymphoblastique B du précurseur sont similaires à d'autres formes de leucémie lymphatique aiguë: fièvre inexpliquée, perte de poids, perte d'appétit, saignement des gencives, peau pâle , Faiblesse, vomissements, ecchymoses, morceaux ou glandes gonflant autour du cou, de l'estomac, des aisselles etc.
Le diagnostic s'effectue à l'aide de tests sanguins, d'aspiration et de biopsie de moelle osseuse, d'analyse cytogénétique et d'immunophénotypage. Les patients atteints de leucémie lymphoblastique B du précurseur sont traités avec une chimiothérapie standard. La première partie du traitement s'appelle une thérapie par induction et comprend plusieurs médicaments de chimiothérapie. Une fois qu'un patient est en rémission, plus de chimiothérapie est nécessaire pour rendre le patient sans cancer le plus longtemps possible.