Une drogue bloquée par les organismes de réglementation a permis d'améliorer la qualité de vie des patients atteints de SEP
Un médicament qui est bloqué par le système de réglementation de l'UE a été trouvé pour améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de sclérose en plaques (MS), selon une étude de l'Université Queen Mary de Londres (QMUL).
Les chercheurs de QMUL ont eu accès aux données d'essais cliniques précédemment non publiées par une demande d'information sur la liberté d'information auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA). La Commission européenne décide actuellement de renverser sa décision et d'accorder une licence pour la préparation orale du médicament «cladribine».
La SP est une maladie dégénérative du système nerveux central affectant plus de 100 000 personnes au Royaume-Uni et 2,5 millions de personnes à l'échelle mondiale, ce qui entraîne un handicap et une perte importante de qualité de vie. La SP récurrente est la forme la plus fréquente de la SEP, impliquant des attaques de symptômes qui peuvent disparaître.
Les versions injectables de cladribine sont actuellement autorisées en tant que traitement pour un type de cancer, mais le plus grand essai de la drogue chez les personnes atteintes de SEP récurrente (l'essai CLARITY), impliquant 1 326 patients, a également constaté qu'il était très efficace pour contrôler les rechutes , La progression du handicap et des lésions dans le cerveau.
Pour un certain nombre de raisons, y compris une augmentation perçue du risque de cancer (plus tard montré par la recherche QMUL comme une anomalie), l'EMA a rejeté les demandes de licence du fabricant de médicaments, ce qui a entraîné un arrêt du développement commercial du médicament en 2011. Ceci a été suivi Par le retrait de la drogue des marchés où elle avait été autorisée (Russie et Australie) et les procès en cours ont pris fin.
Le Dr Klaus Schmierer, chercheur principal en neurologie clinique chez QMUL et Consultant en neurologie chez Barts Health NHS Trust a déclaré: "Cladribine semble avoir un potentiel aussi excellent qu'un traitement pour la SEP que nous avons pensé qu'il était tragique, le programme de développement a été mis de côté et des parties importantes Des données des essais cliniques sont demeurés inédits.
"En plus de la drogue très efficace, bien tolérée et sûre dans la mesure où les études à court terme peuvent montrer, nous savons maintenant que cela améliore également la qualité de vie des patients. Les nouveaux résultats semblaient si clairs, nous estimons qu'il était extrêmement important de Publier et partager ces données. "
La nouvelle analyse, publiée dans le Journal de la sclérose en plaques, a examiné les données sur la qualité de vie des patients dans l'essai CLARITY, qui a été rapporté en utilisant un questionnaire auto-complété, en abordant la mobilité du patient, l'auto-soins, les activités habituelles, la douleur ou l'inconfort , Et l'anxiété.
Après près de deux ans, les patients prenant de la cladribine ont signalé des résultats significativement améliorés de la qualité de vie par rapport à ceux du placebo. Cela suggère que, en plus de son efficacité clinique établie, la cladribine conduit à une amélioration de la qualité de vie.
Les avantages pour les personnes atteintes de SP récurrente étaient particulièrement significatifs pour les soins personnels et un effet positif sur la mobilité a été détecté, ce qui peut être lié à l'efficacité clinique de la cladribine pour réduire les rechutes et retarder la progression.
En outre, l'utilisation de cladribine ne semble pas être associée à des effets indésirables sévères, contrairement à d'autres traitements efficaces de MS qui peuvent conduire à des infections opportunistes et à des maladies auto-immunes secondaires.
En juin 2017, suite à la preuve de QMUL selon laquelle l'utilisation de cladribine n'a pas entraîné un risque accru de cancer, l'EMA a mis à jour son point de vue et a adopté une opinion positive sur l'octroi de licences de cladribine par voie orale (Mavenclad®) pour le traitement de la SP récurrente hautement active. La Commission européenne examine actuellement la recommandation de l'EMA et devrait annoncer sa décision sous peu.
L'étude est limitée dans la mesure où un seul type de questionnaire sur la qualité de vie avait un nombre suffisant de réponses pour permettre une analyse robuste, alors que les réponses limitées aux autres questionnaires sur la qualité de vie les rendaient moins faciles à interpréter et à fournir des résultats significatifs.