Trouver un remède contre la SLA
Qu'est-ce que la sclérose latérale amyotrophique (ALS) et est-ce la même que la maladie de Lou Gehrig?
La SLA est une maladie neurodégénérative dans laquelle les neurones moteurs du cerveau et de la moelle épinière sont endommagés. Au fur et à mesure que la SLA progresse, les neurones sont incapables d'envoyer des impulsions aux muscles, rendant le mouvement musculaire volontaire difficile, y compris debout, marrant et assis, ainsi que parler et avaler.
La maladie de Lou Gehrig est un autre nom pour la SLA. La SLA est devenue plus reconnue à l'échelle nationale lorsque Lou Gehrig a dû se retirer des New York Yankees en 1939 après avoir été diagnostiqué.
Quels sont les principaux défis pour trouver un remède contre la SLA?
Il y a quelques défis clés qui rendent difficile la recherche d'une cure. L'un des aspects les plus difficiles de la SLA est de faire diagnostiquer les patients tôt afin que les traitements puissent commencer immédiatement.
Les étapes initiales de la SLA sont subtiles. En général, il peut prendre près d'un an des premiers signes des symptômes à un diagnostic réel. Les chercheurs et les cliniciens soutenus par ALS Finding a Cure (ALSFAC) travaillent à développer la technologie et les connaissances pour accélérer le diagnostic, ce qui facilite un traitement plus précoce.
Un autre défi pour trouver un remède est tout simplement notre connaissance (ou son absence) de la maladie. La science a parcouru un long chemin en ce qui concerne cette maladie, mais il y a beaucoup à apprendre. Nous avons besoin de plus d'informations sur la biologie sous-jacente de la maladie, de sorte que des traitements ciblés peuvent être développés.
Une étude sur le financement de l'ALSFAC examine comment le microbiota intestinal (bactéries dans l'intestin) influe sur l'apparition et la progression de la SLA. Une autre étude appelée ANSWER ALS étudie la génétique et la biologie sous-jacentes des personnes individuelles, afin de développer une approche personnalisée du traitement. Le meilleur chemin vers un remède est de mieux comprendre la biologie de la maladie sous-jacente.
Comment notre compréhension de la condition a-t-elle changé au fil du temps?
Nous comprenons maintenant que la SLA n'est pas une maladie. La présentation des symptômes et la progression de la maladie diffère considérablement entre les personnes, et très probablement, la biologie sous-jacente est également différente.
Nous savons, en recherchant la génétique des patients atteints de SLA, qu'il existe plus de 35 causes différentes. La technologie existe maintenant pour mieux comprendre les voies et les cibles, et cibler les traitements plus efficacement.
Il y a beaucoup plus de connaissances maintenant sur les voies qui pourraient ne pas fonctionner correctement chez les personnes, ce qui permet de développer de meilleurs traitements. ALSFAC finance plusieurs enquêtes sur ces objectifs et appuie les essais cliniques de nouveaux traitements de la SLA.
Quelles autres recherches sont actuellement nécessaires?
L'ALSFAC soutient la recherche axée sur la collaboration. Nous avons besoin d'une recherche sur la cause de la SLA et sur les moyens de traiter les personnes atteintes de SLA. Nous avons besoin de méthodes pour imaginer ou voir la maladie chez les personnes, afin que nous puissions écouter et personnaliser les traitements beaucoup plus rapidement.
ALSFAC s'associe à l'ALS Association et à GE Healthcare pour développer de nouvelles techniques pour voir la maladie, dans le but de diagnostiquer plus tôt et de développer des traitements pour ralentir ou stopper la SLA plus rapidement. Nous voulons continuer à attirer les personnes les plus intelligentes dans le domaine de la recherche ALS.
Comment ALS Finding a Cure (ALSFAC) essaie-t-il d'augmenter le financement de la recherche ALS?
ALSFAC est presque entièrement autofinancé, de la Fondation Leandro P. Rizzuto, en partenariat avec des donateurs privés, GE Healthcare et d'autres organisations intéressées. Le financement de la recherche sur la SLA est essentiel pour trouver un remède.
Nous croyons fermement au financement du meilleur rapide de recherche, ainsi qu'à la collaboration et au partage ouvert de l'information. Plus nous avons de financement pour aider nos patients, plus nous devons trouver un remède.
Quel impact a eu le «Ice Bucket Challenge»?
L’Ice Bucket Challenge a apporté une grande conscience à l'échelle mondiale de la SLA et a mobilisé des fonds pour la recherche et les soins. L'impact que ce genre de financement peut avoir est monumental et il nous aide déjà à faire les progrès dont nous avons besoin pour finalement trouver un moyen de détecter la SLA plus tôt et de le guérir complètement.
À l'aide des fonds «Ice Bucket Challenge», ALSFAC s'est associé à l'ALS Association dans un programme appelé ALS ACT pour accélérer le développement thérapeutique de la SLA.
Qu'y a-t-il encore à faire pour sensibiliser à la recherche sur la SLA?
Nous devons continuer à recueillir des fonds pour la recherche sur la SLA et attirer davantage d'enquêteurs et d'entreprises à la SLA. Il y a un grand élan et doit trouver des moyens de ralentir, d'arrêter et, en fin de compte, d'éviter la SLA.
Jusqu'où sommes-nous loin d'un remède contre la SLA?
Nous nous rapprochons tous les jours, mais il reste des progrès à accomplir. Comme on comprend plus sur la biologie de la maladie, nous aurons la capacité de développer des traitements de plus en plus efficaces. Cela doit être couplé avec un moyen plus efficace de diagnostiquer la SLA afin que nous puissions prendre soin et traiter les gens tout de suite.
Je crois que nous aurons de nombreux traitements au cours des prochaines années, et ils seront différents pour différents groupes de personnes atteintes de SLA. Le rythme de compréhension de la SLA augmente de façon exponentielle et avec cela vient un grand espoir pour les traitements pour tous les membres de la SLA.
Pensez-vous qu'il soit possible d'éviter une ALS un jour?
J'espère! Nous avons créé des remèdes pour d'autres maladies au cours des dernières années, dont nous ne pouvions pas rêver il y a dix ou vingt ans, donc c'est certainement possible.