La thérapie génique est une manière d'insérer des gènes dans des cellules d'un patient et le remplacement des allèles préexistants, ou des variantes de gènes, pour effectuer certaines fonctions thérapeutiques. Il a été utilisé à ce jour principalement pour remplacer les gènes défectueux mutantes, ou allèles, avec des allèles normaux, mais pourrait en théorie être utilisée pour modifier le génome humain arbitrairement. Si la thérapie génique a été appliquée aux cellules reproductrices dans les gonades (la lignée germinale), ces modifications génétiques seraient héréditaires. Ce processus n'a jamais été effectuée, mais il a un nom: le génie génétique germinale.
Depuis le début des années 1980, la thérapie génique a été utilisée pour produire des médicaments. Dire que l'être humain a besoin d'une certaine protéine en tant que médicament. Une thérapie génique utilisant un vecteur viral, qui est un virus modifié pour contenir l'ADN à introduire. De grandes quantités de virus sont injectés dans la zone cible, ou, parfois, le tissu est enlevé, infecté par le virus, et ensuite implantés à nouveau. Les virus sont modifiés de sorte que la grande majorité ne sont pas capables d'autoréplication indépendante - fournissant peu de chance pour une infection pathogène. Le virus a introduit le nouvel ADN dans le génome de cellules humaines, une grande partie de la même manière virus normales d'introduire leur propre matériel génétique dans les cellules humaines, le détournement de la machinerie cellulaire.
Après le nouvel ADN est intégré dans la cellule cible, la cellule commence à fabriquer des protéines spécifiées par du nouveau matériel génétique, qui, dans certains cas, peut sauver des vies. Par exemple, les patients atteints de diabète sévère peut être compte tenu de la machinerie cellulaire pour produire de l'insuline, ce qui évite le besoin d'injections régulières. Les avantages de la thérapie génique peut durer des semaines, des mois, voire des années ou toute une vie.
La thérapie génique a été utilisée avec succès pour traiter les maladies de la rétine hérité, la thalassémie, la fibrose kystique, une immunodéficience sévère combinée et de certains cancers. Miracles de la médecine n'est pas possible avec toute autre approche a été démontrée par la thérapie génique, comme la reprogrammation des sentinelles naturelles de l'organisme, les lymphocytes T, à attaquer les cellules cancéreuses. La thérapie génique est prometteuse pour le traitement des affections telles que la maladie de Huntington et la drépanocytose. Comme la thérapie continue d'évoluer, il pourrait sauver des millions de vies.