Dans la thérapie génique in vivo est un processus par lequel la composition génétique des cellules est modifié pour produire un effet thérapeutique qui prévient ou traite les maladies. Défectueux ou manquant matériel héréditaire - ADN - dans le noyau des cellules du patient est modifié ou remplacé par des gènes sains. Les virus spécialement modifiés agissent comme les porteurs du nouveau matériel génétique, le livrant aux cellules cibles du patient ou de tissus. Le transfert de matériel génétique a lieu dans le corps du patient pendant la thérapie génique in vivo.
Le procédé de thérapie génique in vivo se différencie de la thérapie génique ex vivo en ce que la procédure ci prend des cellules de l'organisme du patient, l'insertion de gènes et la culture des cellules en laboratoire et non à l'intérieur du corps du patient. Les cellules contenant l'ADN sont ensuite nouveau réintroduit dans les tissus nécessaires dans le patient. Le terme latin ex vivo signifie «hors de la vie», et dans les moyens in vivo »dans la vie." Ce traitement nécessite généralement l'extraction et le remplacement de la moelle osseuse du patient dans deux opérations distinctes.
Les supports ou vecteurs fournissant le matériel thérapeutique génétique sont des rétrovirus, adénovirus, virus de l'herpès et d'autres virus. Les virus matériau génétique propre »est supprimé ou inactivé, ce qui les rend inoffensifs et incapables de transmettre la maladie. Le matériel génétique est alors remplacé par les gènes thérapeutiques. Les différents virus ciblent des cellules et des tissus dans le corps. Ils offrent du nouveau matériel génétique d'une manière similaire à la méthode utilisée par les virus pathogènes lorsqu'ils s'injectent des gènes dans des cellules hôtes lors de la transmission d'une maladie.
Le transfert de gènes n'est efficace que si les cellules en division sont ciblées. Pour les gènes thérapeutiques prononcés au cours de thérapie génique in vivo doit être exprimé dans les tissus, ils doivent être insérés dans des cellules qui subissent la mitose, le processus de division cellulaire. Cela permet au nouvel ADN à se répandre dans les tissus du patient. Après le virus délivre le nouvel ADN, il meurt ou est attaqué par le système immunitaire.
Les professionnels médicaux utilisent la thérapie génique pour traiter divers cancers, les maladies héréditaires causées par un défaut génétique, virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et d'autres maladies. La technique fonctionne mieux avec des maladies qui sont causées par un seul gène défectueux. De nombreuses maladies chroniques sont causées par des anomalies génétiques multiples et présentent un plus grand défi.
In vivo recherche en thérapie génique se concentre sur le perfectionnement des vecteurs spécifiques pour les cellules et les tissus ciblés, ce qui augmente l'efficacité du transfert de gènes, en augmentant la cohérence de la prestation gène à un endroit précis dans la séquence d'ADN du patient et la recherche de nouvelles applications de lutte contre la maladie pour cette technique. La recherche a également porté sur les questions de rejet de l'ADN inséré thérapeutique et en augmentant l'efficacité à long terme du transfert de gènes. Efficaces, des méthodes non invasives de détection de l'expression des gènes dans les tissus du patient et les cellules après thérapie génique in vivo ont également été étudiées.